Por: Maria Camila Gonzalez Mosquera

En un avance sin precedentes, un bebé en EE.UU. ha sido tratado con una terapia genética CRISPR diseñada exclusivamente para su condición genética rara y mortal.

En el Children’s Hospital of Philadelphia, un equipo liderado por los doctores Kiran Musunuru y Rebecca Ahrens-Nicklas ha logrado un hito en la medicina moderna al aplicar por primera vez una terapia de edición genética CRISPR-Cas9 totalmente personalizada. Este tratamiento no solo representa un avance tecnológico, sino también una nueva esperanza para tratamientos futuros de enfermedades genéticas.

El protagonismo de este logro recae en el bebé, cuya identidad se mantiene en reserva, y en el equipo médico que diseñó la terapia. La Dra. Rebecca Ahrens-Nicklas, especialista en genética médica pediátrica, supervisó la aplicación clínica del tratamiento, mientras que el Dr. Kiran Musunuru, un renombrado experto en medicina genómica, estuvo a cargo del diseño de la terapia.

El procedimiento consistió en identificar y corregir la mutación genética específica del bebé, lo que marca un precedente en la aplicación de CRISPR en un entorno clínico real y no solo experimental. Este enfoque personalizado es crucial para tratar enfermedades que, como en este caso, son raras y potencialmente letales.

Este caso no solo subraya la capacidad de la medicina genética para adaptarse a las necesidades individuales de los pacientes, sino que también plantea importantes consideraciones éticas y prácticas para el futuro de la edición genética en humanos. La exitosa aplicación de esta terapia abre la puerta a nuevas investigaciones y potenciales curas para muchas otras condiciones genéticas complejas, marcando un antes y un después en la historia de la medicina.